台大醫院:基因治療新藥獲歐盟核准上市,世界首創

台大醫院:基因治療新藥獲歐盟核准上市,世界首創

10歲的奕旭活潑愛笑,還是個小吃貨,每一餐總是被掃個精光。這幅景象看在媽媽眼裡,既開心又感動。 他因為先天性腦部基因缺陷,曾經是坐著輪椅,全身癱軟無力的孩子。2014年,2歲半的時候,在台大醫院接受基因治療,改變了他的人生。這項治療不但救了他,也救了其他同樣病症的孩子。 2022年7月20日,這項由台大醫院技轉給美國PTC Therapeutics藥廠的新藥Upstaza,獲得歐盟核准上市,目前歐美核准的基因治療藥物不過10個,足見台灣的實力。   首例本土研發試驗獲歐盟許可的新藥...